BioWorld Today 2002年7月8日消息：TransMolecular公司憑借一種從蝎子中提取的叫chlorotoxin的毒素，使自己在致死性腦腫瘤神經膠質瘤的治療領域處于前列。

上個月，這個位于美國阿拉巴馬州伯明翰的藥品研發公司把它的第一個候選藥投入臨床。這種候選藥叫131I-TM-601，是一種包含chlorotoxin的放射性藥物，目前正在進行的I/II臨床試驗有兩個研究目的，一是研究患者的生存率，另一個是研究這種藥的生物學分布。

TransMolecular的總裁兼首席執行官Matthew Gonda說，他們研究的這一部分肽鏈是一種神經毒素，它能進入中樞神經系統。他們的新藥正是利用了這個從chlorotoxin中篩選出來的毒素序列，它能夠定位并結合在一種腫瘤細胞表達而正常細胞不表達的受體上。這就像是“分子手術”，毒素序列把有效放射性載荷引導到病灶處。但是，它和外科手術又不同這種藥能分辯正常細胞和腫瘤細胞，他把它叫做“一個強有力的途徑”。Gonda還說，這種藥是一種瞄靶藥物，像一顆“精準的炸彈”還能聚集在腫瘤位點上。這種受體在昆蟲和人體內都存在，但是人體內它只存在于腫瘤細胞上。蝎子可以用這種毒素殺死蟑螂。為了保證“高純度和功能性”chlorotoxin是用肽化學法化學合成的。他們將用于人體的劑量是100倍，這個劑量在臨床前期實驗中未發現有任何毒副作用，但這并不意味著1000倍也是無毒性的。這個公司打算用這種藥去治療包括腦腫瘤在內的各種疾病。

“我們能夠做的是診斷這種疾病，發展這種藥物，治療，就下來就是進一步研究這種藥藥理作用，”Gonda說，“我們正在謀求腫瘤領域的特許權。”

Gonda說，131I-TM-601是TransMolecular公司在臨床的唯一候選藥，但是他們的科學家已經發現了其它腫瘤的受體。131I-TM-601是一種輔助療法，它能提高對腫瘤細胞的殺傷力。它只是傳遞藥物，使細胞更易被殺死。TransMolecular還在研究治療由癌癥、關節炎、中風、糖尿病和背痛等的神經痛的療法。依靠對離子通道的研究，這個公司已經發現了一個定位于痛覺神經元上的鈉離子通道。這種特殊的離子通道是痛覺的分子靶。TransMolecualr正在為高產量分子靶的篩選尋找制藥合伙人。這個公司正在和有合作意向的公司討論合同。TransMolecular公司想做前期的研究，合伙人將完成篩選和發展工作，并允許TransMolecular公司參加其后的收益分配。

2000年，TransMolecular公司B系列投資計劃籌資900萬美元，在接下來的幾個月里將完成C系列2500萬～3000萬的籌資計劃。

Gonda說：“我想我們還有很長的路要走。”

（周卉 譯，hmh校－－基因潮編譯，未經同意不得轉載）