[佛羅里達州GAINESVILLE]一個國際合作的科學家小組進行的帕金森氏病大鼠實驗中，應用基因治療逆轉了由藥物誘導的進行性行動障礙癥狀。

通過在大腦中插入治療基因，研究者可以使關鍵神經纖維束再生。佛羅里達大學的Ronald J. Mandel說這種再生與動物明顯的，但不是完全的恢復使用它們爪子的能力有相關性。他是該研究組的成員之一，以及在最近一期神經科學雜志上發表這項研究的作者之一。

附屬于佛羅里達大學大腦與遺傳研究所的，醫學院神經科學系副教授，Mandel說：“我們早就知道如果產生化學多巴胺的細胞死亡，那么人就會患帕金森氏病。因此研究者將它們的主要精力集中在拯救這些細胞上。但是我們這樣做的結果是疾病癥狀仍然存在�！�

“在這里，我們向大家展示的是，你可以通過將治療目標轉移到前腦而真正實現功能恢復。在那里你可以看到與產生多巴胺的細胞相連的纖維或軸突實現再生。如果沒有這些連接，那些細胞將不能支持正常的運動�！盡andel介紹到。

帕金森氏病的癥狀為胳膊和腿的僵硬，顫動和行動障礙。使用左旋多巴（在大腦中它會轉變為多巴胺）之類的藥物，可以緩解部分癥狀，但它們的效果隨時間而逐漸消退。進行外科治療也可以將這種癥狀降到最低，但是對于在美國和加拿大困擾120萬人的漸進惡化情況卻沒有治療效果。

在瑞典Lund大學進行了基因治療實驗。Mandel在去年加入佛羅里達大學之前在那里作訪問學者。除了Mandel，從事該研究的科學家還包括世界知名的帕金森氏病專家Anders Bjorklund，他是第一個進行移植胎細胞到帕金森氏病患者中治療實驗的科學家，以及在該實驗室攻讀博士學位的一名內科醫生Deniz Kirik。

研究者在實驗大鼠的大腦中導入幾個拷貝的基因以產生特異的名為GDNF的蛋白。這種蛋白參與多巴胺生成細胞，以及將其連接到大腦另一個部分——前腦紋狀體的纖維的正常發育。

三個實驗組分別將治療基因導入多巴胺神經元存在的腦黑質中，紋狀體中或在這兩個區域都導入基因。這些基因通過以重組腺伴隨病毒（AAV）為載體導入細胞中，這種載體目前為止還沒發現在人和動物中有任何不利作用。

在導入基因四個星期之后，研究者通過注射破壞多巴胺細胞的藥物誘導帕金森氏病產生。但是在一些大鼠中基因治療提供了抵抗這些藥物的作用，并且促使大鼠從藥物引起的損傷中恢復。令研究者們吃驚的是，只有那些在紋狀體接受接受治療的大鼠產生了這種治療效果。這種效果在實驗進行的六個月中一直保持著。

Mandel說：“我們一組中的11只大鼠，有8只出現恢復現象。然而它們不是在進行的所有運動技能測試中都表現出能力的提高，只是在7個練習中的3個中表現為正常使用它們的爪子�！�

之后的尸體解剖結果發現這組大鼠最初被破壞的多巴胺纖維已經開始再生，因此提供了黑質和前腦的紋狀體之間的關鍵性聯系。

Mandel現在在佛羅里達大學進行進一步的動物實驗，該學校擁有一批AAV專家，他們正在努力提高AAV作為基因治療載體的效率。Mandel的目標是在接下來的幾年內進行人類治療效果的檢測。

芝加哥Rush-Presbyterian-St. Luke醫學中心的Jeffrey H. Kordower指出，用其他方法將GDNF蛋白導入大腦的人類臨床試驗已經失敗了。

Rush腦修復研究中心的負責人，神經科學教授Kordower說：“Mandel博士的研究指出了將這一蛋白因子導入動物模型的一個新的轉運途徑，并且發現需要將它導入大腦特定區域——紋狀體，而不是其它可能很重要的區域。這一點很重要。由于基因治療帕金森氏病即將進入臨床試驗階段，他的研究結果對于試驗的安全性和有效性是至關重要的�！�