基因治療可望治療帕金森氏病

【字體: 時間:2000年10月30日 來源:

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路透社 華盛頓消息:研究者在周四宣稱,使用一種改造的艾滋病毒和一個滋養大腦細胞的蛋白進行的基因治療可望幫助防止有早期帕金森氏病癥狀的病人進一步患病。

在周五出版的<>《Science》雜志上,一組由幾國科學家組成的研究組報道,在猴子中進行的實驗表明可能防止帕金森氏病患者大腦細胞的丟失。

領導這項研究的芝加哥Rush Presbyterian-St. Luke's醫學中心的神經科學家Jeffrey Kordower在電話采訪中說:“我們可以完全逆轉這些動物中發生的運動障礙,并且完全防止大腦黑質(帕金森氏病患者大腦損傷部分)的破壞!

單單在美國就有50萬人患有帕金森氏病,這是一種進行性的,目前無法治療的疾病,患者大腦中產生與運動相關的重要信息傳遞化學物質——多巴胺的細胞被破壞。

病人最初會出現顫抖或一種奇怪的冷戰,進一步會發展為麻痹和死亡。目前還不能治愈這種疾病,延緩疾病的方法也只能在一定時間內起作用,但是最終會失去效用。

Kordower的研究組,包括了瑞士和法國的科學家,他們試圖找到阻止該疾病的方法。

他們使用兩種猴子作為帕金森氏病的動物模型——一種是大腦已經開始退化的老年猴子,而另一種是使用化學試劑損傷大腦的有類似帕金森氏病的猴子。

Kordower說:“失去多巴胺的年老猴子,是帕金森氏病病人最早細胞改變的模型!

而那些大腦損傷的猴子表現出晚期帕金森氏病的癥狀。研究人員教這些猴子完成一些任務——如從盒子中取出水果——科學家很容易評價這些任務,因此可以確定由損傷帶來的變化。

研究者們對HIV病毒進行改造以使其無害,病毒結合到細胞上,將它的遺傳物質注射進入細胞,因此是一種很好的基因治療載體。

在病毒的空殼中,研究者們加入了神經膠質細胞來源的親神經因子(GDNF)的基因。以前的研究表明GDNF會影響生成多巴胺的神經元。

之后它們將這種重組的病毒,或者說是攜帶假基因的病毒,注射入實驗猴子的大腦中。

注射后,大腦細胞能夠更好地工作

在兩個動物模型中,這種基因治療都使得生成多巴胺的細胞發揮更好的功能。Kordower說,這種結果可以持續數個月之久,并且在第二組猴子中可以清楚地觀察到這種結果在任務完成中的作用。

Kordower說:“我們希望可以通過一次治療獲得長期的效應!痹诒局車医】笛芯克囊淮螘h上他報告了這些發現。

甚至結果這些細胞工作得太好而需要往下調節。

Kordower說:“這是目前在帕金森氏病基因治療中,最有效的載體系統。事實上,這種方法是如此有效以至于我們現在關心的是它的作用可能太強了,在進行人類實驗之前我們所要做的是找到一個我們可以控制的基因!

Kordower希望通過使用一個常用的方法——對基因進行改造以使它可以使用四環素進行開和關的控制,來達到他們的目的。

他說:“所以,如果我們將這種病毒注射入病人的大腦,情況因為產生了太多的多巴胺而變糟的時候,我們可以將該基因關閉!

Kordower認為他們的方法不適用于那些晚期帕金森氏病患者,因為他們已經丟失了太多的大腦細胞。目前對這些病人的實驗性治療,包括注射來自他人和豬胚胎的大腦細胞。

——摘譯自10月26日Yahoo新聞

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